Sapropterin
Arzneimittelgruppen Phenylalaninhydroxylase-AktivatorenSapropterin ist ein Wirkstoff aus der Gruppe der Phenylalaninhydroxylase-Aktivatoren für die Behandlung einer Hyperphenylalaninämie infolge einer Phenylketonurie oder eines Tetrahydrobiopterin-Mangels. Sapropterin entspricht dem Cofaktor der Phenylalaninhydroxylase und fördert den normalen Abbau der Aminosäure. Die Tabletten werden in einem definierten Volumen Wasser aufgelöst und einmal täglich mit einer Mahlzeit eingenommen. Zu den häufigsten möglichen unerwünschten Wirkungen gehören Kopfschmerzen, eine Rhinitis, eine Hypophenylalaninämie und Erbrechen. Wechselwirkungen können mit NO-Donatoren und verwandten Wirkstoffen auftreten.synonym: Sapropterinum, Sapropterini dihydrochloridum, Sapropterindihydrochlorid, 6R-BH4, Tetrahydrobiopterin
ProdukteSapropterin ist in Form von Tabletten und als Pulver zur Herstellung einer Lösung zum Einnehmen im Handel (Kuvan®, Generika). In den USA wurde es im Jahr 2007, in der EU im Jahr 2008 und in der Schweiz im Jahr 2009 zugelassen.
Struktur und EigenschaftenSapropterin (C9H15N5O3, Mr = 241.3 g/mol) liegt im Arzneimittel als Sapropterindihydrochlorid vor, ein weisses, kristallines Pulver. Es handelt sich um das synthetisch hergestelltes Tetrahydrobiopterin (BH4) und entspricht dem Cofaktor der Phenylalaninhydroxylase.
Sapropterin (ATC A16AX07 
) verbessert den Metabolismus von Phenylalanin zu Tyrosin und verringert so die pathologisch erhöhten Phenylalaninspiegel. Die Effekte beruhen auf der Förderung der Aktivität des Enzyms Phenylalaninhydroxylase. Sapropterin entspricht einem Cofaktor dieses Enzyms.
Für die Behandlung einer Hyperphenylalaninämie bei einer Phenylketonurie oder einem Tetrahydrobiopterin-Mangel.
DosierungGemäss der Fachinformation. Die Tabletten werden im vorgeschriebenen Volumen Wasser aufgelöst und einmal täglich mit einer Mahlzeit eingenommen.
Kontraindikationen- Überempfindlichkeit
Die vollständigen Vorsichtsmassnahmen finden sich in der Arzneimittel-Fachinformation.
InteraktionenVorsicht ist geboten bei der Anwendung von Arzneimitteln, welche eine Gefässerweiterung durch Beeinflussung des Stickstoffmonoxid-Abbaus oder seiner Wirkung hervorrufen. Dazu gehören beispielsweise NO-Donatoren, organische Nitrate und Phosphodiesterase-5-Hemmer wie Sildenafil.
Weitere Wechselwirkungen sind mit Dihydrofolat-Reduktase-Hemmern wie Methotrexat und Trimethoprim möglich.
Unerwünschte WirkungenZu den häufigsten möglichen unerwünschten Wirkungen gehören Kopfschmerzen, eine Rhinitis, eine Hypophenylalaninämie und Erbrechen.
siehe auchLiteratur- Arzneimittel-Fachinformation (CH)
- Blau N. et al. Optimizing the use of sapropterin (BH(4)) in the management of phenylketonuria. Mol Genet Metab, 2009, 96(4), 158-63 Pubmed
- Hegge K.A., Horning K.K., Peitz G.J., Hegge K. Sapropterin: a new therapeutic agent for phenylketonuria. Ann Pharmacother, 2009, 43(9),1466-73 Pubmed
- Lee P. et al. Safety and efficacy of 22 weeks of treatment with sapropterin dihydrochloride in patients with phenylketonuria. Am J Med Genet A, 2008, 146A(22), 2851-9 Pubmed
- Sanford M., Keating G.M. Sapropterin: a review of its use in the treatment of primary hyperphenylalaninaemia. Drugs, 2009, 69(4), 461-76 Pubmed
- Trefz F.K. et al. Efficacy of sapropterin dihydrochloride in increasing phenylalanine tolerance in children with phenylketonuria: a phase III, randomized, double-blind, placebo-controlled study. J Pediatr, 2009, 154(5), 700-7 Pubmed
Interessenkonflikte: Keine / unabhängig. Der Autor hat keine Beziehungen zu den Herstellern und ist nicht am Verkauf der erwähnten Produkte beteiligt.
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