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Sepiapterin

Sepiapterin ist ein Wirkstoff für die Behandlung einer Hyperphenylalaninämie bei Patientinnen und Patienten mit einer Phenylketonurie. Es ist ein Vorläufer des enzymatischen Cofaktors BH4 und stabilisiert das falsch gefaltete Enzym Phenylalaninhydroxylase. Dadurch wird die Phenylalaninkonzentration im Blut reduziert. Das Pulver wird mit Wasser oder Apfelsaft gemischt und einmal täglich eingenommen. Zu den häufigsten möglichen unerwünschten Wirkungen gehören Infektionen der oberen Atemwege, Kopfschmerzen, Durchfall und Abdominalschmerzen. Sepiapterin kann den Stuhl verfärben.

synonym: Sepiapterinum

Produkte

Sepiapterin wurde in der Schweiz im Jahr 2025 als Pulver zum Einnehmen zugelassen (Sephience®).

Struktur und Eigenschaften

Sepiapterin (C₉H₁₁N₅O₃, M_r = 237.22 g/mol)

Wirkungen

Sepiapterin (ATC A16AX28 Externer Link ) ist ein Vorläufer des enzymatischen Cofaktors BH4 (Tetrahydrobiopterin), der für die Phenylalaninhydroxylase erforderlich ist. Durch die Erhöhung der Konformationsstabilität des falsch gefalteten Enzyms und die Erhöhung der intrazellulären Konzentrationen von BH4 ist Sepiapterin in der Lage, die Phenylalanin-Spiegel im Blut wirksam zu reduzieren. Die Halbwertszeit beträgt 5 Stunden.

Indikationen

Für die Behandlung einer Hyperphenylalaninämie bei pädiatrischen und erwachsenen Patienten mit einer Phenylketonurie.

Dosierung

Gemäss der Fachinformation. Das Arzneimittel wird einmal täglich peroral mit Nahrung verabreicht. Das Pulver wird mit mit Wasser oder Apfelsaft gemischt.

Kontraindikationen

Überempfindlichkeit

Die vollständigen Vorsichtsmassnahmen finden sich in der Arzneimittel-Fachinformation.

Unerwünschte Wirkungen

Zu den häufigsten möglichen unerwünschten Wirkungen gehören Infektionen der oberen Atemwege, Kopfschmerzen, Durchfall und Abdominalschmerz. Sepiapterin kann den Stuhl verfärben.

siehe auch

Sapropterin

Literatur

Arzneimittel-Fachinformation (CH)
Harding C.O. Sepiapterin: a potential new therapy for phenylketonuria. Lancet, 2024, 404(10460), 1284-1286 Pubmed
Muntau A.C. et al. Effects of oral sepiapterin on blood Phe concentration in a broad range of patients with phenylketonuria (APHENITY): results of an international, phase 3, randomised, double-blind, placebo-controlled trial. Lancet, 2024, 404(10460), 1333-1345 Pubmed
Williams R.A. et al. Sepiapterin for the treatment of phenylketonuria. Expert Opin Pharmacother, 2025, 26(8), 933-938 Pubmed

Autor

Interessenkonflikte: Keine / unabhängig. Der Autor hat keine Beziehungen zu den Herstellern und ist nicht am Verkauf der erwähnten Produkte beteiligt.

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