Cipaglucosidase alfa
Arzneimittelgruppen EnzymeDie Cipaglucosidase alfa ist ein Wirkstoff aus der Gruppe der Enzyme für die Behandlung des Morbus Pompe in Kombination mit Miglustat. Sie substituiert das Enzym saure alpha-Glucosidase, das im Lysosom Glykogen zur Glucose abbaut. Das Arzneimittel wird als intravenöse Infusion verabreicht. Zu den möglichen unerwünschten Wirkungen gehören zentrale Störungen, Hautreaktionen, Schmerzen und Magen-Darm-Störungen.synonym: Cipaglucosidasum alfa
ProdukteDie Cipaglucosidase alfa wurde in den USA und in der EU im Jahr 2023 und in der Schweiz im Jahr 2024 als Konzentrat zur Herstellung einer Infusionslösung zugelassen (Pombiliti®).
Struktur und EigenschaftenDie Cipaglucosidase alfa wird mit biotechnologischen Methoden hergestellt. Das Protein hat eine Molekülmasse von 110 kDa.
WirkungenDie Cipaglucosidase alfa (ATC A16AB23 
) ersetzt das Enzym saure alpha-Glucosidase, das im Lysosom Glykogen zur Glucose abbaut. Miglustat bindet und stabilisiert das Enzym nach der Infusion.
Für die langfristige Enzymersatztherapie zur Anwendung in Kombination mit dem Enzymstabilisator Miglustat zur Behandlung von Erwachsenen mit Morbus Pompe der späten Verlaufsform.
DosierungGemäss der Fachinformation. Das Arzneimittel wird als intravenöse Infusion verabreicht.
Kontraindikationen- Lebensbedrohliche Überempfindlichkeit
Die vollständigen Vorsichtsmassnahmen finden sich in der Arzneimittel-Fachinformation.
Unerwünschte WirkungenZu den häufigsten möglichen unerwünschten Wirkungen gehören:
- Kopfschmerzen, Schwindel, Schläfrigkeit, Müdigkeit
- Fieber, Schüttelfrost
- Ausschlag, Urtikaria, Flush, Juckreiz
- Übelkeit, Abdominalschmerzen
- Atemstörungen, Husten
- Erhöhter Blutdruck
- Brustkorbbeschwerden
- Muskelschmerzen, Schmerzen
- Schwellung an der Infusionsstelle
- Arzneimittel-Fachinformation (CH, USA)
- Blair H.A. Cipaglucosidase Alfa: First Approval. Drugs, 2023, 83(8), 739-745 Pubmed
- Fiege L., Duran I., Marquardt T. Improved Enzyme Replacement Therapy with Cipaglucosidase Alfa/Miglustat in Infantile Pompe Disease. Pharmaceuticals (Basel), 2023, 16(9), 1199 Pubmed
Interessenkonflikte: Keine / unabhängig. Der Autor hat keine Beziehungen zu den Herstellern und ist nicht am Verkauf der erwähnten Produkte beteiligt.
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