Miglustat
Arzneimittelgruppen Glucosylceramid-Synthase-InhibitorenMiglustat ist ein Wirkstoff aus der Gruppe der Glucosylceramid-Synthase-Inhibitoren, der zur Behandlung der Gaucher-Krankheit Typ 1 und der Niemann-Pick-Krankheit Typ C eingesetzt wird. Die Effekte beruhen auf der Hemmung der Synthese von Glucosylceramid. Die Kapseln werden in der Regel dreimal täglich und unabhängig von den Mahlzeiten eingenommen. Zu den häufigsten möglichen unerwünschten Wirkungen gehören Durchfall, Blähungen, Bauchschmerzen, Gewichtsverlust, Appetitmangel, Sehstörungen und Tremor. Miglustat wird auch als Enzymstabilisator mit der Cipaglucosidase alfa für die Behandlung des Morbus Pompe eingesetzt.synonym: Miglustatum
ProdukteMiglustat ist in Form von Kapseln im Handel (Zavesca®, Opfolda®, Generika). Es ist in der Schweiz seit dem Jahr 2004 zugelassen.
Struktur und EigenschaftenMiglustat (C10H21NO4, Mr = 219.3 g/mol) ist ein N-alkylierter Iminozucker. Es liegt als weisses, kristallines Pulver mit einem bitteren Geschmack vor, das in Wasser leicht löslich ist.
Miglustat (ATC A16AX06 
) ist ein Inhibitor des Enzyms Glucosylceramid-Synthase. Dadurch wird die Bildung und Anreicherung von Glucocerebrosid (Glucosylceramid) reduziert.
Die Gaucher-Krankheit ist gekennzeichnet durch ein Mangel des lysosomalen Enzyms Beta-Glucocerebrosidase, welches Glucocerebrosid in Glucose und Ceramid abbaut. Dies führt zu einer Akkumulation von Glucocerebrosid in den Zellen, hauptsächlich in Makrophagen.
Indikationen- Morbus Gaucher Typ 1
- Niemann-Pick-Krankheit Typ C (progressive neurologische Manifestationen)
- Als Enzymstabilisator mit der Cipaglucosidase alfa für die Behandlung des Morbus Pompe
Gemäss der Fachinformation. Die Kapseln werden in der Regel dreimal täglich und unabhängig von den Mahlzeiten eingenommen.
Kontraindikationen- Überempfindlichkeit
Die vollständigen Vorsichtsmassnahmen finden sich in der Arzneimittel-Fachinformation.
Unerwünschte WirkungenZu den häufigsten möglichen unerwünschten Wirkungen gehören Durchfall, Blähungen, Bauchschmerzen, Gewichtsverlust, Appetitmangel, Sehstörungen und Tremor.
siehe auchLiteratur- Arzneimittel-Fachinformation (CH)
- McCormack P.L., Goa K.L. Miglustat. Drugs, 2003, 63(22), 2427-34 Pubmed
- Venier R.E., Igdoura S.A. Miglustat as a therapeutic agent: prospects and caveats. J Med Genet, 2012, 49(9), 591-7 Pubmed
- Weinreb N.J. et al. Guidance on the use of miglustat for treating patients with type 1 Gaucher disease. Am J Hematol, 2005, 80(3), 223-9 Pubmed
Interessenkonflikte: Keine / unabhängig. Der Autor hat keine Beziehungen zu den Herstellern und ist nicht am Verkauf der erwähnten Produkte beteiligt.
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