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Miglustat Arzneimittelgruppen Glucosylceramid-Synthase-Inhibitoren

Miglustat ist ein Wirkstoff aus der Gruppe der Glucosylceramid-Synthase-Inhibitoren, der zur Behandlung der Gaucher-Krankheit Typ 1 und der Niemann-Pick-Krankheit Typ C eingesetzt wird. Die Effekte beruhen auf der Hemmung der Synthese von Glucosylceramid. Die Kapseln werden in der Regel dreimal täglich und unabhängig von den Mahlzeiten eingenommen. Zu den häufigsten möglichen unerwünschten Wirkungen gehören Durchfall, Blähungen, Bauchschmerzen, Gewichtsverlust, Appetitmangel, Sehstörungen und Tremor.

synonym: Miglustatum

Produkte

Miglustat ist in Form von Kapseln im Handel (Zavesca®, Generika). Es ist in der Schweiz seit dem Jahr 2004 zugelassen.

Struktur und Eigenschaften

Miglustat (C10H21NO4, Mr = 219.3 g/mol) ist ein N-alkylierter Iminozucker. Es liegt als weisses, kristallines Pulver mit einem bitteren Geschmack vor, das in Wasser leicht löslich ist.

Wirkungen

Miglustat (ATC A16AX06 ) ist ein Inhibitor des Enzyms Glucosylceramid-Synthase. Dadurch wird die Bildung und Anreicherung von Glucocerebrosid (Glucosylceramid) reduziert.

Die Gaucher-Krankheit ist gekennzeichnet durch ein Mangel des lysosomalen Enzyms Beta-Glucocerebrosidase, welches Glucocerebrosid in Glucose und Ceramid abbaut. Dies führt zu einer Akkumulation von Glucocerebrosid in den Zellen, hauptsächlich in Makrophagen.

IndikationenDosierung

Gemäss der Fachinformation. Die Kapseln werden in der Regel dreimal täglich und unabhängig von den Mahlzeiten eingenommen.

Kontraindikationen

Die vollständigen Vorsichtsmassnahmen finden sich in der Arzneimittel-Fachinformation.

Unerwünschte Wirkungen

Zu den häufigsten möglichen unerwünschten Wirkungen gehören Durchfall, Blähungen, Bauchschmerzen, Gewichtsverlust, Appetitmangel, Sehstörungen und Tremor.

siehe auch

Eliglustat

LiteraturAutor

Interessenkonflikte: Keine / unabhängig. Der Autor hat keine Beziehungen zu den Herstellern und ist nicht am Verkauf der erwähnten Produkte beteiligt.

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Dieser Artikel wurde zuletzt am 13.5.2022 geändert.
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