Vanzacaftor / Tezacaftor / Deutivacaftor
Arzneimittelgruppen CFTR-Korrektoren / CFTR-PotentiatorenDie drei Wirkstoffe Vanzacaftor, Tezacaftor und Deutivacaftor werden als Fixkombination in Form Filmtabletten für die Behandlung der zystischen Fibrose eingesetzt. Vanzacaftor und Tezacaftor erhöhen die Anzahl der CFTR-Proteine an der Zelloberfläche. Deutivacaftor erhöht die Öffnungswahrscheinlichkeit beim Gating. Die Tabletten werden einmal täglich mit einer fetthaltigen Mahlzeit eingenommen. Zu den häufigsten möglichen unerwünschten Wirkungen gehören die Grippe, Kopfschmerzen und Durchfall. Die Wirkstoffe sind Substrate von CYP3A4. ProdukteDie Fixkombination mit den drei Wirkstoffen Vanzacaftor, Tezacaftor und Deutivacaftor wurde in den USA im Jahr 2024 und in der EU un der Schweiz im Jahr 2025 in Form von Filmtabletten zugelassen (Alyftrek®).
Struktur und EigenschaftenVanzacaftor (C32H39N7O4S, Mr = 617.8 g/mol) liegt als Calciumsalz und als Dihydrat vor, ein weisser Festkörper, der in Wasser praktisch unlöslich ist.
Tezacaftor (C26H27F3N2O6, Mr = 520.5 g/mol) liegt als weisser Festkörper vor und ist in Wasser praktisch unlöslich.
Deutivacaftor (C24H19D9N2O3, Mr = 401.5 g/mol) liegt als weisser Festkörper vor und ist in Wasser praktisch unlöslich. Interessant an diesem Wirkstoff ist, dass er Deuteriumatome (D) enthält. Deuterium ist ein Isotop von Wasserstoff mit einem Neutron, einem Proton und einem Elektron.
Die Wirkstoffe (ATC R07AX33 
) verbessern die Aktivität von CFTR und den Chloridtransport. Vanzacaftor und Tezacaftor sind CFTR-Korrektoren, die an verschiedene Stellen des CFTR-Proteins binden und die Anzahl der CFTR-Proteine, welche an die Zelloberfläche transportiert werden, erhöhen. Deutivacaftor erhöht die Öffnungswahrscheinlichkeit beim Gating des CFTR-Kanals an der Zelloberfläche. Es handelt sich um einen CFTR-Potentiator.
Für die Behandlung von Patientinnen und Patienten mit zystischer Fibrose (CF) ab 6 Jahren, die mindestens eine F508del-Mutation im CFTR-Gen aufweisen oder eine Mutation im CFTR-Gen haben.
DosierungGemäss der Fachinformation. Die Tabletten werden einmal täglich mit einer fetthaltigen Mahlzeit eingenommen.
Kontraindikationen- Überempfindlichkeit
Die vollständigen Vorsichtsmassnahmen finden sich in der Arzneimittel-Fachinformation.
InteraktionenDie Wirkstoffe sind Substrate von CYP3A4 und es können entsprechende Wechselwirkungen auftreten.
Unerwünschte WirkungenZu den häufigsten möglichen unerwünschten Wirkungen gehören die Grippe (Influenza), Kopfschmerzen und Durchfall.
siehe auchZystische Fibrose, CFTR-Korrektoren, CFTR-Potentiatoren
Literatur- Arzneimittel-Fachinformation (CH)
- Hoppe J.E. et al. Vanzacaftor-tezacaftor-deutivacaftor for children aged 6-11 years with cystic fibrosis (RIDGELINE Trial VX21-121-105): an analysis from a single-arm, phase 3 trial. Lancet Respir Med, 2025, 13(3), 244-255 Pubmed
- Keating C. et al. Vanzacaftor-tezacaftor-deutivacaftor versus elexacaftor-tezacaftor-ivacaftor in individuals with cystic fibrosis aged 12 years and older (SKYLINE Trials VX20-121-102 and VX20-121-103): results from two randomised, active-controlled, phase 3 trials. Lancet Respir Med, 2025, 13(3), 256-271 Pubmed
- Vanzacaftor, tezacaftor, and deutivacaftor (Alyftrek) for cystic fibrosis. Med Lett Drugs Ther, 2025, 67(1724), 41-43 Pubmed
Interessenkonflikte: Keine / unabhängig. Der Autor hat keine Beziehungen zu den Herstellern und ist nicht am Verkauf der erwähnten Produkte beteiligt.
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