Tezacaftor
Arzneimittelgruppen CFTR-KorrektorenTezacaftor ist ein Wirkstoff aus der Gruppe der CFTR-Korrektoren, der in Kombination mit Ivacaftor für die Behandlung von Patienten mit einer zystischen Fibrose eingesetzt wird. Die Effekte beruhen auf der Erhöhung der Anzahl von funktionsfähigem CFTR an der Zelloberfläche. Die Tabletten werden morgens und abends mit einer fetthaltigen Mahlzeit eingenommen. Zu den häufigsten möglichen unerwünschten Wirkungen gehören eine Nasopharyngitis, Kopfschmerzen, Schwindel, verstopfte Nasennebenhöhlen und Übelkeit. Tezacaftor ist ein Substrat von CYP3A.synonym: Tezacaftorum, VX-661
ProdukteTezacaftor wurde in den USA und in der EU im Jahr 2018 und in der Schweiz im Jahr 2019 in Fixkombination mit dem bereits früher registrierten Ivacaftor in Form von Filmtabletten zugelassen (Symdeko®).
Im Jahr 2020 wurde eine Fixkombination mit Tezacaftor, Elexacaftor und Ivacaftor freigegeben (Trikafta®). Im Jahr 2024 wurde ein Granulat registriert.
Struktur und EigenschaftenTezacaftor (C26H27F3N2O6, Mr = 520.5 g/mol) liegt als weisses Pulver vor, das in Wasser praktisch unlöslich ist. Es ist ein Indol-Derivat.
Tezacaftor (ATC R07AX31 
) erleichtert die zelluläre Verarbeitung und den Transport von normalem und mutiertem CFTR. Dadurch wird die Anzahl der funktionsfähigen Proteine an der Zelloberfläche erhöht und der Chloridtransport wird verbessert.
Für die Behandlung von Patienten mit zystischer Fibrose, die homozygot für die F508del-Mutation sind oder heterozygot für die F508del-Mutation sind und eine in der Fachinformation definierte Mutation im CFTR-Gen aufweisen.
DosierungGemäss der Fachinformation. Die Tabletten werden morgens und abends im Abstand von 12 Stunden mit einer fetthaltigen Mahlzeit eingenommen.
Kontraindikationen- Überempfindlichkeit
Die vollständigen Vorsichtsmassnahmen finden sich in der Arzneimittel-Fachinformation.
InteraktionenTezacaftor ist ein Substrat von CYP3A und es sind entsprechende Wechselwirkungen möglich.
Unerwünschte WirkungenZu den häufigsten möglichen unerwünschten Wirkungen gehören eine Nasopharyngitis, Kopfschmerzen, Schwindel, verstopfte Nasennebenhöhlen und Übelkeit. Diese Angaben beziehen sich auf die Fixkombination.
siehe auchZystische Fibrose, Ivacaftor, Elexacaftor
Literatur- Arzneimittel-Fachinformation (CH, USA)
- Donaldson S.H. et al. Tezacaftor/Ivacaftor in Subjects with Cystic Fibrosis and F508del/F508del-CFTR or F508del/G551D-CFTR. Am J Respir Crit Care Med, 2018, 197(2), 214-224 Pubmed
- Kirby T. Tezacaftor-ivacaftor is safe and efficacious in patients with cystic fibrosis with Phe508del mutations. Lancet Respir Med, 2018, 6(1), 13-14 Pubmed
- Rowe S.M. et al. Tezacaftor-Ivacaftor in Residual-Function Heterozygotes with Cystic Fibrosis. N Engl J Med, 2017, 377(21), 2024-2035 Pubmed
- Taylor-Cousar J.L. et al. Tezacaftor-Ivacaftor in Patients with Cystic Fibrosis Homozygous for Phe508del. N Engl J Med, 2017, 377(21), 2013-2023 Pubmed
Interessenkonflikte: Keine / unabhängig. Der Autor hat keine Beziehungen zu den Herstellern und ist nicht am Verkauf der erwähnten Produkte beteiligt.
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