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Tafamidis

TTR-Stabilisatoren

Tafamidis ist ein Wirkstoff aus der Gruppe der TTR-Stabilisatoren, der bei Patienten mit einer Transthyretin-Amyloidose eingesetzt wird. Die Kapseln werden einmal täglich unabhängig von den Mahlzeiten eingenommen. Zu den möglichen unerwünschten Wirkungen gehören Harnwegsinfektionen, Vaginalinfektionen, Durchfall und Oberbauchschmerzen.

synonym: Tafamidisum, Tafamidisum megluminum, Tafamidis-Meglumin

Produkte

Tafamidis wurde in der EU im Jahr 2011, in den USA im Jahr 2019 und in der Schweiz im Jahr 2020 in Form von Weichkapseln zugelassen (Vyndaqel®).

Struktur und Eigenschaften

Tafamidis (C₁₄H₇Cl₂NO₃, M_r = 308.1 g/mol) liegt im Arzneimittel entweder als Tafamidis-Meglumin oder als Tafamidis vor.

Wirkungen

Tafamidis (ATC N07XX08 Externer Link ) ist ein selektiver Stabilisator von Transthyretin (TTR). Es bindet an den Thyroxin-Bindungsstellen, stabilisiert das Tetramer und verlangsamt die Spaltung in Monomere. Die mittlere Halbwertszeit beträgt etwa 49 Stunden.

Indikationen

Für die Behandlung der Transthyretin-Amyloidose bei erwachsenen Patienten mit Wildtyp- oder hereditärer Kardiomyopathie zur Verringerung der Gesamtmortalität und der kardiovaskulär bedingten Hospitalisierung.

Weitere Indikation in Europa:

Für die Behandlung der Transthyretin-Amyloidose bei erwachsenen Patienten mit symptomatischer Polyneuropathie im Stadium 1, um die Einschränkung der peripheren neurologischen Funktionsfähigkeit zu verzögern.

Dosierung

Gemäss der Fachinformation. Die Kapseln werden einmal täglich unabhängig von den Mahlzeiten eingenommen.

Kontraindikationen

Überempfindlichkeit

Die vollständigen Vorsichtsmassnahmen finden sich in der Arzneimittel-Fachinformation.

Unerwünschte Wirkungen

Zu den möglichen unerwünschten Wirkungen gehören:

Harnwegsinfektionen
Vaginalinfektionen
Durchfall
Oberbauchschmerzen

Literatur

Arzneimittel-Fachinformation (CH, EMA)
Coelho T. et al. Mechanism of Action and Clinical Application of Tafamidis in Hereditary Transthyretin Amyloidosis. Neurol Ther, 2016, 5(1), 1-25 Pubmed
Cruz M.W. Tafamidis for autonomic neuropathy in hereditary transthyretin (ATTR) amyloidosis: a review. Clin Auton Res, 2019, 29(Suppl 1), 19-24 Pubmed
Lamb Y.N., Deeks E.D. Tafamidis: A Review in Transthyretin Amyloidosis with Polyneuropathy. Drugs, 2019, 79(8), 863-874 Pubmed

Autor

Interessenkonflikte: Keine / unabhängig. Der Autor hat keine Beziehungen zu den Herstellern und ist nicht am Verkauf der erwähnten Produkte beteiligt.

Weitere Informationen

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