Avalglucosidase alfa
Arzneimittelgruppen EnzymeDie Avalglucosidase alfa ist ein Wirkstoff aus der Gruppe der Enzyme für langfristige Enzymersatztherapie bei Patienten mit Morbus Pompe mit später Manifestation. Sie ersetzt die fehlende saure α-Glucosidase, welche für den Abbau von lysosomalem Glykogen verantwortlich ist. Das Arzneimittel wird als intravenöse Infusion verabreicht. Zu den häufigsten möglichen unerwünschten Wirkungen gehören Überempfindlichkeitsreaktionen. synonym: Avalglucosidasum alfa
ProdukteDie Avalglucosidase alfa wurde in den USA und in der Schweiz im Jahr 2021 als Pulver für ein Konzentrat zur Herstellung einer Infusionslösung zugelassen (Nexviadyme®).
Struktur und EigenschaftenDie Avalglucosidase alfa ist eine humane saure α-Glucosidase, die mit biotechnologischen Methoden hergestellt wird. Sie wird mit etwa 7 Hexamannose-Strukturen, die jeweils zwei terminale Fragmente von Mannose-6-phosphat enthalten, an oxidierte Sialinsäurereste auf dem Molekül konjugiert.
Das Protein hat eine Molekülmasse von etwa 124 kDa.
WirkungenDie Avalglucosidase alfa (ATC A16AB22 
) gleicht den Mangel an saurer α-Glucosidase aus. Dieses Enzym ist für den Abbau von lysosomalem Glykogen verantwortlich. Durch die Substitutionstherapie kann vermehrt Glykogen abgebaut werden, was Gewebeschäden vorbeugt. Die Avalglucosidase alfa ist strukturell so modifiziert, dass sie in die Lysosomen aufgenommen werden kann.
Für die langfristige Enzymersatztherapie bei Patienten mit Morbus Pompe mit später Manifestation.
DosierungGemäss der Fachinformation. Das Arzneimittel wird als intravenöse Infusion verabreicht.
Kontraindikationen- Lebensbedrohliche Überempfindlichkeit
Die vollständigen Vorsichtsmassnahmen finden sich in der Arzneimittel-Fachinformation.
InteraktionenEs liegen keine Angaben zu Wechselwirkungen vor.
Unerwünschte WirkungenZu den häufigsten möglichen unerwünschten Wirkungen gehören Überempfindlichkeitsreaktionen.
siehe auchLiteratur- Arzneimittel-Fachinformation (CH, USA)
- Dhillon S. Avalglucosidase alfa: First Approval. Drugs, 2021, 81(15), 1803-1809 Pubmed
- Diaz-Manera J. et al. Safety and efficacy of avalglucosidase alfa versus alglucosidase alfa in patients with late-onset Pompe disease (COMET): a phase 3, randomised, multicentre trial. Lancet Neurol, 2021, 20(12),1012-1026 Pubmed
- Pena L.D.M. et al. Safety, tolerability, pharmacokinetics, pharmacodynamics, and exploratory efficacy of the novel enzyme replacement therapy avalglucosidase alfa (neoGAA) in treatment-naive and alglucosidase alfa-treated patients with late-onset Pompe disease: A phase 1, open-label, multicenter, multinational, ascending dose study. Neuromuscul Disord, 2019, 29(3), 167-186 Pubmed
Interessenkonflikte: Keine / unabhängig. Der Autor hat keine Beziehungen zu den Herstellern und ist nicht am Verkauf der erwähnten Produkte beteiligt.
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