Velmanase alfa
Arzneimittelgruppen EnzymeDie Velmanase alfa ist ein Wirkstoff aus der Gruppe der Enzyme für die Ersatztherapie bei einer Alpha-Mannosidose. Das Enzym entspricht der natürlichen Alpha-Mannosidase und ersetzt das fehlende Protein. Das Arzneimittel wird als intravenöse Infusion verabreicht. Zu den häufigsten möglichen unerwünschten Wirkungen gehören eine Gewichtszunahme, Durchfall, Kopfschmerzen, Knieschmerzen, ein gesteigerter Appetit und Schmerzen in den Extremitäten.synonym: Velmanasum alfa
ProdukteDie Velmanase alfa wurde in der Schweiz im Jahr 2022 als Pulver zur Herstellung einer Infusionslösung zugelassen (Lamzede®).
Struktur und EigenschaftenDie Velmanase alfa ist eine rekombinante, humane Alpha-Mannosidase und wird mit biotechnologischen Methoden hergestellt.
WirkungenDie Velmanase alfa (ATC A16AB15 
) ersetzt das natürliche Enzym. Sie katalysiert den Abbau von hybriden und komplexen mannosereichen Oligosacchariden im Lysosom und reduziert dadurch die Oligosaccharidkonzentration.
Als Enzymersatztherapie für die Behandlung nicht neurologischer Manifestationen bei Patienten mit leichter bis mittelschwerer Alpha-Mannosidose.
DosierungGemäss der Fachinformation. Das Arzneimittel wird als intravenöse Infusion verabreicht.
Kontraindikationen- Überempfindlichkeit
Die vollständigen Vorsichtsmassnahmen finden sich in der Arzneimittel-Fachinformation.
InteraktionenEs liegen keine Angaben zu Wechselwirkungen vor.
Unerwünschte WirkungenZu den häufigsten möglichen unerwünschten Wirkungen gehören eine Gewichtszunahme, Durchfall, Kopfschmerzen, Knieschmerzen, ein gesteigerter Appetit und Schmerzen in den Extremitäten.
siehe auchLiteratur- Arzneimittel-Fachinformation (EMA)
- Borgwardt L. et al. Efficacy and safety of Velmanase alfa in the treatment of patients with alpha-mannosidosis: results from the core and extension phase analysis of a phase III multicentre, double-blind, randomised, placebo-controlled trial. J Inherit Metab Dis, 2018, 41(6), 1215-1223 Pubmed
- Harmatz P. et al. Enzyme replacement therapy with velmanase alfa (human recombinant alpha-mannosidase): Novel global treatment response model and outcomes in patients with alpha-mannosidosis. Mol Genet Metab, 2018, 124(2), 152-160 Pubmed
- Lund A.M. et al. Comprehensive long-term efficacy and safety of recombinant human alpha-mannosidase (velmanase alfa) treatment in patients with alpha-mannosidosis. J Inherit Metab Dis, 2018, 41(6), 1225-1233 Pubmed
Interessenkonflikte: Keine / unabhängig. Der Autor hat keine Beziehungen zu den Herstellern und ist nicht am Verkauf der erwähnten Produkte beteiligt.
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