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Nitisinon

Hydroxyphenylpyruvatdioxygenase-Inhibitoren

Nitisinon ist ein Wirkstoff aus der Gruppe der Enzyminhibitoren für die Behandlung der hereditären Tyrosinämie Typ 1 (HT-1). Die Effekte beruhen auf der Hemmung des Enzyms 4-Hydroxyphenylpyruvatdioxygenase, das am normalen Tyrosinabbau beteiligt ist. Dadurch wird die Bildung toxischer Metabolite verhindert. Die Tabletten werden üblicherweise einmal täglich unabhängig von den Mahlzeiten eingenommen. Zu den häufigsten möglichen unerwünschten Wirkungen gehören Blutbildstörungen, Augenerkrankungen und eine erhöhte Tyrosinkonzentration. Nitisinon ist ein Substrat von CYP3A4.

synonym: Nitisinonum, Nitisinone

Produkte

Nitisinon wurde in der Schweiz im Jahr 2022 in Form von Tabletten zugelassen (Nityr®, andere Länder: Orfadin®).

Struktur und Eigenschaften

Nitisinon (C₁₄H₁₀F₃NO₅, M_r = 329.23 g/mol) liegt als weisses bis gelbweisses, kristallines Pulver vor und ist in Wasser praktisch unlöslich.

Wirkungen

Nitisinon (ATC A16AX04 Externer Link ) ist ein kompetitiver Inhibitor der 4-Hydroxyphenylpyruvatdioxygenase, die am normalen Tyrosinabbau (Katabolismus) beteiligt ist. Dadurch wird die Bildung toxischer Zwischenprodukte verhindert, welche für die Leber- und Nierentoxizität verantwortlich sind. Die Halbwertszeit beträgt im Mittel 59 Stunden.

Indikationen

Hereditäre Tyrosinämie Typ 1 (HT-1)

Dosierung

Gemäss der Fachinformation. Die Tabletten werden üblicherweise einmal täglich unabhängig von den Mahlzeiten eingenommen.

Kontraindikationen

Überempfindlichkeit
Stillzeit

Die vollständigen Vorsichtsmassnahmen finden sich in der Arzneimittel-Fachinformation.

Interaktionen

Nitisinon ist ein Substrat von CYP3A4 und es wurden entsprechende Wechselwirkungen mit Induktoren und Inhibitoren beschrieben.

Unerwünschte Wirkungen

Zu den häufigsten möglichen unerwünschten Wirkungen gehören:

Thrombozytopenie, Leukopenie, Granulozytopenie
Konjunktivitis, Hornhauttrübung, Keratitis, Photophobie, Augenschmerzen
Erhöhte Tyrosinkonzentration

Literatur

Arzneimittel-Fachinformation (CH)
Das A.M. Clinical utility of nitisinone for the treatment of hereditary tyrosinemia type-1 (HT-1). Appl Clin Genet, 2017, 10, 43-48 Pubmed
Geppert J. et al. Evaluation of pre-symptomatic nitisinone treatment on long-term outcomes in Tyrosinemia type 1 patients: a systematic review. Orphanet J Rare Dis, 2017, 12(1), 154 Pubmed
Lock E., Ranganath L.R., Timmis O. The role of nitisinone in tyrosine pathway disorders. Curr Rheumatol Rep, 2014, 16(11), 457 Pubmed
Santra S., Baumann U. Experience of nitisinone for the pharmacological treatment of hereditary tyrosinaemia type 1. Expert Opin Pharmacother, 2008, 9(7), 1229-36 Pubmed

Autor

Interessenkonflikte: Keine / unabhängig. Der Autor hat keine Beziehungen zu den Herstellern und ist nicht am Verkauf der erwähnten Produkte beteiligt.

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