Eliglustat
Arzneimittelgruppen Glucosylceramid-Synthase-InhibitorenEliglustat ist ein Wirkstoff aus der Gruppe der Glucosylceramid-Synthase-Inhibitoren, der zur Langzeitbehandlung von erwachsenen Patienten mit Morbus Gaucher Typ 1 eingesetzt wird. Die Kapseln werden ein- bis zweimal täglich unabhängig von den Mahlzeiten eingenommen. Die Effekte beruhen auf der Hemmung des Enzyms Glucosylceramid-Synthase. Dadurch wird die Bildung und Anreicherung von Glucocerebrosid reduziert. Die häufigste mögliche unerwünschte Wirkungen ist Durchfall. Eliglustat ist ein Substrat von CYP2D6 und CYP3A4. synonym: Eliglustatum, Eliglustati tartras, Eliglustattartrat, Genz-112638
ProdukteEliglustat ist in Form von Hartkapseln im Handel (Cerdelga®). In der Schweiz wurde es im Jahr 2020 zugelassen.
Struktur und EigenschaftenEliglustat (C23H36N2O4, Mr = 404.5 g/mol) liegt im Arzneimittel als Eliglustattartrat vor. Eliglustat ist ein Analogon von Glucocerebrosid.
Eliglustat (ATC A16AX10 
) ist ein spezifischer Inhibitor des Enzyms Glucosylceramid-Synthase. Dadurch wird die Bildung und Anreicherung von Glucocerebrosid (Glucosylceramid) reduziert.
Die Gaucher-Krankheit ist gekennzeichnet durch ein Mangel des lysosomalen Enzyms Beta-Glucocerebrosidase, welches Glucocerebrosid in Glucose und Ceramid abbaut. Dies führt zu einer Akkumulation von Glucocerebrosid in den Zellen, hauptsächlich in Makrophagen.
IndikationenZur Langzeitbehandlung von erwachsenen Patienten mit Morbus Gaucher Typ 1.
DosierungGemäss der Fachinformation. Abhängig von der CYP2D6-Aktivität werden die Kapseln ein- oder zweimal täglich unabhängig von den Mahlzeiten eingenommen.
Kontraindikationen- Überempfindlichkeit
- Behandlung mit CYP-Inhibitoren (abhängig von der CYP2D6-Aktivität, vgl. FI)
Die vollständigen Vorsichtsmassnahmen finden sich in der Arzneimittel-Fachinformation.
InteraktionenEliglustat ist ein Substrat von CYP2D6 und CYP3A4 und es sind entsprechende Wechselwirkungen möglich.
Unerwünschte WirkungenDie häufigste möglichen unerwünschte Wirkung der Behandlung ist Durchfall.
siehe auchLiteratur- Arzneimittel-Fachinformation (EMA, USA)
- Balwani M. et al. Recommendations for the use of eliglustat in the treatment of adults with Gaucher disease type 1 in the United States. Mol Genet Metab, 2015 Pubmed
- Bennett L.L., Turcotte K. Eliglustat tartrate for the treatment of adults with type 1 Gaucher disease. Drug Des Devel Ther, 2015, 9, 4639-47 Pubmed
- Lukina E. et al. Eliglustat, an investigational oral therapy for Gaucher disease type 1: Phase 2 trial results after 4 years of treatment. Blood Cells Mol Dis, 2014, 53(4), 274-6 Pubmed
Interessenkonflikte: Keine / unabhängig. Der Autor hat keine Beziehungen zu den Herstellern und ist nicht am Verkauf der erwähnten Produkte beteiligt.
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