Alglucosidase alfa
Arzneimittelgruppe EnzymeDie Alglucosidase alfa ist ein Wirkstoff aus der Gruppe der Enzyme für die Enzymersatztherapie bei Patienten mit Morbus Pompe. Es handelt sich um ein rekombinantes Protein, das der sauren α-Glucosidase entspricht. Dieses Enzym ist für den Abbau von Glykogen in Glucose in den Lysosomen verantwortlich ist. Das Arzneimittel wird üblicherweise alle 2 Wochen als intravenöse Infusion verabreicht. Zu den häufigsten möglichen unerwünschten Wirkungen gehören infusionsbedingte Reaktionen.synonym: Alglucosidasum alfa
ProdukteDie Alglucosidase alfa ist als Lyophilisat für ein Konzentrat zur Herstellung einer Infusionslösung im Handel (Myozyme®). Es ist in der Schweiz seit dem Jahr 2008 zugelassen.
Struktur und EigenschaftenDie Alglucosidase alfa ist ein mit biotechnologischen Methoden hergestelltes Protein. Es handelt sich um eine rekombinante Form der humanen sauren α-Glucosidase.
WirkungenDie Alglucosidase alfa (ATC A16AB07 
) wird zur Substitutionstherapie eingesetzt und stellt die Aktivität der lysosomalen α-Glucosidase wieder her. Dieses Enzym ist eine Hydrolase, die für den Abbau von lysosomalem Glykogen in Glucose verantwortlich ist. Ein Mangel führt zur Ansammlung von Glykogen in verschiedenen Geweben, insbesondere im Herzmuskel sowie der Atem- und der Skelettmuskulatur, was das Gewebe schädigt.
Für die langfristige Enzymersatztherapie bei Patienten mit gesichertem Morbus Pompe (Mangel an saurer α-Glucosidase).
DosierungGemäss der Fachinformation. Das Arzneimittel wird üblicherweise alle 2 Wochen als intravenöse Infusion verabreicht.
Kontraindikationen- Überempfindlichkeit
Die vollständigen Vorsichtsmassnahmen finden sich in der Arzneimittel-Fachinformation.
InteraktionenAngaben zu Wechselwirkungen liegen nicht vor.
Unerwünschte WirkungenZu den häufigsten möglichen unerwünschten Wirkungen gehören infusionsbedingte Reaktionen.
Literatur- Arzneimittel-Fachinformation (CH, USA)
- Khan A.A. et al. Higher dosing of alglucosidase alfa improves outcomes in children with Pompe disease: a clinical study and review of the literature. Genet Med, 2020, 22(5), 898-907 Pubmed
- Nicolino M. et al. Clinical outcomes after long-term treatment with alglucosidase alfa in infants and children with advanced Pompe disease. Genet Med, 2009, 11(3), 210-9 Pubmed
- Pena L.D.M. et al. Safety, tolerability, pharmacokinetics, pharmacodynamics, and exploratory efficacy of the novel enzyme replacement therapy avalglucosidase alfa (neoGAA) in treatment-naive and alglucosidase alfa-treated patients with late-onset Pompe disease: A phase 1, open-label, multicenter, multinational, ascending dose study. Neuromuscul Disord, 2019, 29(3), 167-186 Pubmed
- van der Ploeg A.T. et al. A randomized study of alglucosidase alfa in late-onset Pompe's disease. N Engl J Med, 2010, 362(15), 1396-406 Pubmed
Interessenkonflikte: Keine / unabhängig. Der Autor hat keine Beziehungen zu den Herstellern und ist nicht am Verkauf der erwähnten Produkte beteiligt.
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