Velaglucerase alfa
Arzneimittelgruppen EnzymeDie Velaglucerase alfa ist ein Wirkstoff aus der Gruppe der Enzyme, der zur Langzeitbehandlung von Patienten mit der Gaucher-Krankheit vom Typ 1 eingesetzt wird. Das Enzym ersetzt die natürliche Beta-Glucocerebrosidase, die Glucocerebrosid in Glucose und Ceramid abbaut. Das Arzneimittel wird in der Regel alle zwei Wochen als intravenöse Infusion gespritzt. Zu den häufigsten möglichen unerwünschten Wirkungen gehören infusionsbedingte Reaktionen.synonym: Velaglucerasum alfa
ProdukteVelaglucerase alfa ist als Pulver zur Herstellung einer Infusionslösung im Handel (Vpriv®). Es ist in der Schweiz seit dem Jahr 2011 zugelassen.
Struktur und EigenschaftenDie Velaglucerase alfa ist ein Enzym und Glykoprotein mit 497 Aminosäuren und der gleichen Sequenz wie die natürliche Glucocerebrosidase. Durch die Glykosylierung mit Mannose wird erreicht, dass die Velaglucerase alfa vorwiegend in die Makrophagen aufgenommen wird.
WirkungenDie Velaglucerase alfa (ATC A16AB10 
) ist ein Analogon des Enzyms Beta-Glucocerebrosidase. Dieses Enzym hydrolysiert Glucocerebrosid in Glucose und Ceramid. Die Gaucher-Krankheit ist gekennzeichnet durch ein Mangel dieses lysosomalen Enzyms. Dies führt zu einer Akkumulation von Glucocerebrosid in den Zellen, hauptsächlich in Makrophagen.
Zur Langzeitbehandlung von Patienten mit Morbus Gaucher Typ 1.
DosierungGemäss der Fachinformation. Das Arzneimittel wird alle zwei Wochen als intravenöse Infusion verabreicht.
Kontraindikationen- Überempfindlichkeit
Die vollständigen Vorsichtsmassnahmen finden sich in der Arzneimittel-Fachinformation.
InteraktionenEs sind keine Wechselwirkungen bekannt.
Unerwünschte WirkungenZu den häufigsten möglichen unerwünschten Wirkungen gehören:
- Infusionsbedingte Reaktionen, Schwäche, Müdigkeit, Fieber
- Kopfschmerzen, Benommenheit
- Bauchschmerzen
- Knochenschmerzen, Gelenkschmerzen, Rückenschmerzen
- Arzneimittel-Fachinformation (CH, USA)
- Hughes D.A. et al. Velaglucerase alfa (VPRIV) enzyme replacement therapy in patients with Gaucher disease: Long-term data from phase III clinical trials. Am J Hematol, 2015, 90(7), 584-91 Pubmed
- Morris J.L. Velaglucerase alfa for the management of type 1 Gaucher disease. Clin Ther, 2012, 34(2), 259-71 Pubmed
- Pastores G.M. Velaglucerase alfa, a human recombinant glucocerebrosidase enzyme replacement therapy for type 1 Gaucher disease. Curr Opin Investig Drugs, 2010, 11(4), 472-8 Pubmed
Interessenkonflikte: Keine / unabhängig. Der Autor hat keine Beziehungen zu den Herstellern und ist nicht am Verkauf der erwähnten Produkte beteiligt.
Weitere InformationenWirkstoffe: Velaglucerasum alfa
Unternehmen: Takeda Pharma AG
Abgabekategorie: B
Gruppe / Anwendung: Sonstige Mittel für den Verdauungstrakt und Stoffwechsel