Nitisinon Arzneimittelgruppen Enzyminhibitoren Hydroxyphenylpyruvatdioxygenase-InhibitorenNitisinon ist ein Wirkstoff aus der Gruppe der Enzyminhibitoren für die Behandlung der hereditären Tyrosinämie Typ 1 (HT-1). Die Effekte beruhen auf der Hemmung des Enzyms 4-Hydroxyphenylpyruvatdioxygenase, das am normalen Tyrosinabbau beteiligt ist. Dadurch wird die Bildung toxischer Metabolite verhindert. Die Tabletten werden üblicherweise einmal täglich unabhängig von den Mahlzeiten eingenommen. Zu den häufigsten möglichen unerwünschten Wirkungen gehören Blutbildstörungen, Augenerkrankungen und eine erhöhte Tyrosinkonzentration. Nitisinon ist ein Substrat von CYP3A4.
synonym: Nitisinonum, Nitisinone
ProdukteNitisinon wurde in der Schweiz im Jahr 2022 in Form von Tabletten zugelassen (Nityr®, andere Länder: Orfadin®).
Struktur und EigenschaftenNitisinon (C14H10F3NO5, Mr = 329.23 g/mol) liegt als weisses bis gelbweisses, kristallines Pulver vor und ist in Wasser praktisch unlöslich.
WirkungenNitisinon (ATC A16AX04 ) ist ein kompetitiver Inhibitor der 4-Hydroxyphenylpyruvatdioxygenase, die am normalen Tyrosinabbau (Katabolismus) beteiligt ist. Dadurch wird die Bildung toxischer Zwischenprodukte verhindert, welche für die Leber- und Nierentoxizität verantwortlich sind. Die Halbwertszeit beträgt im Mittel 59 Stunden.
IndikationenHereditäre Tyrosinämie Typ 1 (HT-1)
DosierungGemäss der Fachinformation. Die Tabletten werden üblicherweise einmal täglich unabhängig von den Mahlzeiten eingenommen.
Kontraindikationen- Überempfindlichkeit
- Stillzeit
Die vollständigen Vorsichtsmassnahmen finden sich in der Arzneimittel-Fachinformation.
InteraktionenNitisinon ist ein Substrat von CYP3A4 und es wurden entsprechende Wechselwirkungen mit Induktoren und Inhibitoren beschrieben.
Unerwünschte WirkungenZu den häufigsten möglichen unerwünschten Wirkungen gehören:
- Thrombozytopenie, Leukopenie, Granulozytopenie
- Konjunktivitis, Hornhauttrübung, Keratitis, Photophobie, Augenschmerzen
- Erhöhte Tyrosinkonzentration
- Arzneimittel-Fachinformation (CH)
- Das A.M. Clinical utility of nitisinone for the treatment of hereditary tyrosinemia type-1 (HT-1). Appl Clin Genet, 2017, 10, 43-48 Pubmed
- Geppert J. et al. Evaluation of pre-symptomatic nitisinone treatment on long-term outcomes in Tyrosinemia type 1 patients: a systematic review. Orphanet J Rare Dis, 2017, 12(1), 154 Pubmed
- Lock E., Ranganath L.R., Timmis O. The role of nitisinone in tyrosine pathway disorders. Curr Rheumatol Rep, 2014, 16(11), 457 Pubmed
- Santra S., Baumann U. Experience of nitisinone for the pharmacological treatment of hereditary tyrosinaemia type 1. Expert Opin Pharmacother, 2008, 9(7), 1229-36 Pubmed
Interessenkonflikte: Keine / unabhängig. Der Autor hat keine Beziehungen zu den Herstellern und ist nicht am Verkauf der erwähnten Produkte beteiligt.
Weitere InformationenWirkstoffe: Nitisinonum
Unternehmen: NOBEL Pharma Schweiz AG
Abgabekategorie: B
Gruppe / Anwendung: Sonstige Mittel für den Verdauungstrakt und Stoffwechsel
Wirkstoffe: Nitisinonum
Unternehmen: NOBEL Pharma Schweiz AG
Abgabekategorie: B
Gruppe / Anwendung: Sonstige Mittel für den Verdauungstrakt und Stoffwechsel
Wirkstoffe: Nitisinonum
Unternehmen: NOBEL Pharma Schweiz AG
Abgabekategorie: B
Gruppe / Anwendung: Sonstige Mittel für den Verdauungstrakt und Stoffwechsel
Wirkstoffe: Nitisinonum
Unternehmen: NOBEL Pharma Schweiz AG
Abgabekategorie: B
Gruppe / Anwendung: Sonstige Mittel für den Verdauungstrakt und Stoffwechsel
Wirkstoffe: Nitisinonum
Unternehmen: Curatis AG
Abgabekategorie: B
Gruppe / Anwendung: Sonstige Mittel für den Verdauungstrakt und Stoffwechsel
Wirkstoffe: Nitisinonum
Unternehmen: Curatis AG
Abgabekategorie: B
Gruppe / Anwendung: Sonstige Mittel für den Verdauungstrakt und Stoffwechsel
Wirkstoffe: Nitisinonum
Unternehmen: Curatis AG
Abgabekategorie: B
Gruppe / Anwendung: Sonstige Mittel für den Verdauungstrakt und Stoffwechsel