Sebelipase alfa
Arzneimittelgruppen EnzymeDie Sebelipase alfa ist ein Enzym, das zur langfristigen Behandlung von Patienten mit einem Mangel an lysosomaler saurer Lipase eingesetzt wird. Die rekombinante Sebelipase alfa entspricht dem körpereigenen Enzym, das nicht oder nur unzureichend aktiv ist. Sie reduziert die Lipidakkumulation, indem sie Cholesterinester und Triglyceride in den Lysosomen hydrolysiert. Das Arzneimittel wird als intravenöse Infusion verabreicht. Die schwerste mögliche unerwünschte Wirkung ist die Anaphylaxie. synonym: Sebelipasum alfa, rhLAL, LAL
ProdukteDie Sebelipase alfa wurde in der EU und in den USA im Jahr 2015 und in der Schweiz im Jahr 2016 als Konzentrat zur Herstellung einer Infusionslösung zugelassen (Kanuma®).
Struktur und EigenschaftenDie Sebelipase alfa ist eine rekombinante, humane lysosomale saure Lipase (rhLAL) mit derselben Aminosäuresequenz wie das körpereigene Enzym. Das Protein wird mit biotechnologischen Methoden hergestellt.
WirkungenDie Sebelipase alfa (ATC A16AB14 
) ersetzt im Körper das fehlende oder unzureichend aktive Enzym lysosomale saure Lipase. Es handelt sich um eine Enzymersatztherapie. Die Sebelipase alfa wird in die Lysosomen aufgenommen und reduziert die Lipidakkumulation, indem sie Cholesterinester und Triglyceride zu Fettsäuren, Cholesterol und Glycerin hydrolysiert. Die Therapie senkt den Fettgehalt der Leber und wirkt lipidsenkend.
Zur langfristigen Enzymersatztherapie bei Patienten mit einem Mangel an lysosomaler saurer Lipase (LAL-Mangel).
DosierungGemäss der Fachinformation. Das Arzneimittel wird als intravenöse Infusion verabreicht.
Kontraindikationen- Lebensbedrohliche Überempfindlichkeitsreaktionen
Die vollständigen Vorsichtsmassnahmen finden sich in der Arzneimittel-Fachinformation.
InteraktionenEs liegen keine Angaben vor.
Unerwünschte WirkungenDie schwerste mögliche unerwünschte Wirkung ist die Anaphylaxie.
Literatur- Arzneimittel-Fachinformation (CH)
- Burton B.K. et al. A Phase 3 Trial of Sebelipase Alfa in Lysosomal Acid Lipase Deficiency. N Engl J Med, 2015, 373(11), 1010-20 Pubmed
- Paton D.M. Sebelipase alfa: enzymatic replacement treatment for lysosomal acid lipase deficiency. Drugs Today (Barc), 2016, 52(5), 287-93 Pubmed
- Shirley M. Sebelipase alfa: first global approval. Drugs, 2015, 75(16), 1935-40 Pubmed
- Valayannopoulos V. et al. Sebelipase alfa over 52 weeks reduces serum transaminases, liver volume and improves serum lipids in patients with lysosomal acid lipase deficiency. J Hepatol, 2014, 61(5), 1135-42 Pubmed
Interessenkonflikte: Keine / unabhängig. Der Autor hat keine Beziehungen zu den Herstellern und ist nicht am Verkauf der erwähnten Produkte beteiligt.
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