synonym: Migalastatum, Migalastati hydrochloridum, Migalastathydrochlorid, 1-Deoxygalactonojirimycin, DGJ

Migalastat ist in Form von Kapseln im Handel (Galafold®). Es wurde in der EU und in der Schweiz im Jahr 2016 zugelassen. In einigen Ländern hat das Medikament den Orphan-Drug-Status.

Migalastat (C₆H₁₃NO₄, M_r = 163.2 g/mol) oder 1-Deoxygalactonojirimycin ist ein Iminozucker und ein Analogon der terminalen Galactose von Globotriaosylceramid.

Die Fabry-Krankheit ist eine vererbte lysosomale Speicherkrankheit, die von Mutationen im GLA-Gen verursacht wird. Dies führt zu einem Mangel am lysosomalen Enzym α-Galactosidase A, das für den Stoffwechsel von Glycosphingolipiden verantwortlich ist, insbesondere für den Abbau von Globotriaosylceramid (CL-3) . Der ungenügende Metabolismus dieser Substanzen führt zu Ablagerungen in verschiedenen Organen, zum Beispiel in Endothelzellen, Nierenzellen und Nervenzellen.

Migalastat (ATC A16AX14 ) ist ein ein pharmakologisches Chaperon. Es bindet an verschiedene mutierte Varianten der α-Galactosidase A, was die richtige Faltung des Proteins und den Transport (Trafficking) zu den Lysosomen fördert. Dadurch kann die Aktivität des Enzyms teilweise wiederhergestellt werden.

Es wird geschätzt, dass etwa 30-50 % der Patienten eine Mutation haben, die auf die Therapie mit Migalastat anspricht.

Zur Behandlung eines Morbus Fabry (α-Galaktosidase A-Mangel) mit einer ansprechbaren Mutation.

Gemäss der Fachinformation. Die Kapseln werden jeden zweiten Tag zur selben Tageszeit eingenommen. Die Verabreichung muss nüchtern erfolgen, d.h. zwei Stunden vor oder zwei Stunden nach einer Mahlzeit.

• Überempfindlichkeit

Die vollständigen Vorsichtsmassnahmen finden sich in der Arzneimittel-Fachinformation.

Zu den häufigsten möglichen unerwünschten Wirkungen gehören Kopfschmerzen.

Agalsidase (Enzymersatztherapie)

• Arzneimittel-Fachinformation (CH)
• Benjamin E.R. The validation of pharmacogenetics for the identification of Fabry patients to be treated with migalastat. Genet Med, 2016 Pubmed 
• Germain D.P. et al. Treatment of Fabry's Disease with the Pharmacologic Chaperone Migalastat. N Engl J Med. 2016, 375(6), 545-55 Pubmed 
• Markham A. Migalastat: First Global Approval. Drugs, 2016, 76(11), 1147-52 Pubmed 

Interessenkonflikte: Keine / unabhängig. Der Autor hat keine Beziehungen zu den Herstellern und ist nicht am Verkauf der erwähnten Produkte beteiligt.

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