Vutrisiran
Arzneimittelgruppen Nukleinsäuren siRNAVutrisiran ist ein Wirkstoff aus der Gruppe der siRNA für die Behandlung der hereditären Transthyretin-Amyloidose. Die Effekte beruhen auf der dem katalytischen Abbau der TTR-mRNA in der Leber durch eine RNA-Interferenz. Das Arzneimittel wird als subkutane Injektion verabreicht. Zu den häufigsten möglichen unerwünschten Wirkungen gehören Schmerzen in einer Extremität und Gelenkschmerzen.synonym: Vutrisiranum, Vutrisiranum natricum, Vutrisiran-Natrium
ProdukteVutrisiran wurde in der Schweiz im Jahr 2023 als Injektionslösung zugelassen (Amvuttra®).
Struktur und EigenschaftenVutrisiran ist eine chemisch modifizierte und doppelsträngige small interfering RNA (siRNA), die an die TTR-mRNA bindet. Sie ist kovalent mit einem Liganden verbunden, der drei GalNAc-Einheiten enthält, welche für das Drug Targeting der Hepatozyten wichtig sind.
WirkungenVutrisiran (ATC N07XX18 
) bewirkt durch die RNA-Interferenz den katalytischen Abbau der TTR-mRNA in der Leber, was zu einer Reduktion der Spiegel von Varianten- und Wildtyp-TTR-Proteinen im Serum führt.
Für die Behandlung der hereditären Transthyretin-Amyloidose (hATTR-Amyloidose) bei erwachsenen Patienten mit Polyneuropathie der Stadien 1 oder 2.
DosierungGemäss der Fachinformation. Das Arzneimittel wird als subkutane Injektion verabreicht.
Kontraindikationen- Überempfindlichkeit
Die vollständigen Vorsichtsmassnahmen finden sich in der Arzneimittel-Fachinformation.
InteraktionenRelevante Wechselwirkungen werden nicht erwartet.
Unerwünschte WirkungenZu den häufigsten möglichen unerwünschten Wirkungen gehören Schmerzen in einer Extremität und Gelenkschmerzen.
siehe auchLiteratur- Adams D. et al. Efficacy and safety of vutrisiran for patients with hereditary transthyretin-mediated amyloidosis with polyneuropathy: a randomized clinical trial. Amyloid, 2023, 30(1), 1-9 Pubmed
- Arzneimittel-Fachinformation (CH, USA)
- Keam S.J. Vutrisiran: First Approval. Drugs, 2022, 82(13), 1419-1425 Pubmed
- Vutrisiran Sodium. Am J Health Syst Pharm, 2022, 79(19), 1617-1618 Pubmed
Interessenkonflikte: Keine / unabhängig. Der Autor hat keine Beziehungen zu den Herstellern und ist nicht am Verkauf der erwähnten Produkte beteiligt.
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