Patisiran
Arzneimittelgruppen siRNAPatisiran ist ein Wirkstoff aus der Gruppe der Small Interfering RNA (siRNA) für die Behandlung von Patienten mit der hereditären Transthyretin-Amyloidose und einer Polyneuropathie. Durch den Abbau der TTR-mRNA führt es in den Leberzellen zu einer Reduktion des TTR-Proteins (Transthyretin). Das Arzneimittel wird alle drei Wochen als intravenöse Infusion verabreicht. Zu den häufigsten möglichen unerwünschten Wirkungen gehören periphere Ödeme und infusionsbedingte Reaktionen.synonym: Patisiranum, Patisiranum natricum, Patisiran-Natrium, ALN-TTR02
ProduktePatisiran ist als Konzentrat zur Herstellung einer Infusionsloesung im Handel (Onpattro®). Es wurde in den USA und in der EU im Jahr 2018 und in der Schweiz im Jahr 2019 zugelassen.
Struktur und EigenschaftenPatisiran gehört zur Arzneimittelgruppe der → Small Interfering RNA (siRNA). Es ist eine kleine, doppelstränige Ribonukleinsäure. Der Wirkstoff liegt im Arzneimittel als Patisiran-Natrium vor. Patisiran ist in einem Lipid-Nanopartikel enthalten, um die Aufnahme (das Delivery) in die Leberzellen zu gewährleisten.
WirkungenPatisiran (ATC N07XX12 
) reduziert in den Leberzellen das natürliche und des mutierte TTR-Protein (Transthyretin). Mutationen in diesem Gen sind der Grund für die falsche Faltung des Proteins und lösen die hereditäre Transthyretin-Amyloidose aus.
Die Effekte beruhen auf der sogenannten RNA-Interferenz (RNAi). Patisiran führt zum katalytischen Abbau der TTR-mRNA, was die Proteinsynthese hemmt. Es bindet an eine konservierte Region in der untranslatierten Region der mRNA. Die mittlere Halbwertszeit beträgt etwa 3.2 Tage.
Für die Behandlung der hereditären Transthyretin-Amyloidose (hATTR-Amyloidose) bei erwachsenen Patienten mit Polyneuropathie der Stadien 1 oder 2.
DosierungGemäss der Fachinformation. Das Arzneimittel wird alle drei Wochen als intravenöse Infusion verabreicht.
Kontraindikationen- Starke Überempfindlichkeit
Die vollständigen Vorsichtsmassnahmen finden sich in der Arzneimittel-Fachinformation.
Unerwünschte WirkungenZu den häufigsten möglichen unerwünschten Wirkungen gehören periphere Ödeme und infusionsbedingte Reaktionen.
siehe auchLiteratur- Arzneimittel-Fachinformation (EMA, USA)
- Mickle K. et al. The Effectiveness and Value of Patisiran and Inotersen for Hereditary Transthyretin Amyloidosis. J Manag Care Spec Pharm, 2019, 25(1), 10-15 Pubmed
- Rizk M., Tüzmen Ş. Update on the clinical utility of an RNA interference-based treatment: focus on Patisiran. Pharmgenomics Pers Med, 2017, 10, 267-278 Pubmed
- Yang J. Patisiran for the treatment of hereditary transthyretin-mediated amyloidosis. Expert Rev Clin Pharmacol, 2019, 12(2), 95-99 Pubmed
Interessenkonflikte: Keine / unabhängig. Der Autor hat keine Beziehungen zu den Herstellern und ist nicht am Verkauf der erwähnten Produkte beteiligt.
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