Luspatercept
Arzneimittelgruppen Erythrozyten-Reifungs-AktivatorenLuspatercept ist ein Wirkstoff aus der Gruppe der Erythrozyten-Reifungs-Aktivatoren für die Behandlung von Anämien. Es handelt sich um ein rekombinantes Fusionsprotein, das den Smad2/3-Signalweg hemmt. Dadurch wird die Erythropoese im Knochenmark normalisiert. Das Arzneimittel wird subkutan gespritzt. Häufige unerwünschte Wirkungen sind Infektionskrankheiten, ein Schwindelgefühl, eine Hypertonie, gastrointestinale Störungen, Schmerzen, eine Nierenschädigung, Müdigkeit und periphere Ödeme. Luspatercept darf während der Schwangerschaft nicht verabreicht werden.synonym: Luspaterceptum
ProdukteLuspatercept wurde in den USA im Jahr 2019, in der EU im Jahr 2020 und in der Schweiz im Jahr 2026 als Pulver zur Herstellung einer Injektionslösung zugelassen (Reblozyl®).
Struktur und EigenschaftenLuspatercept ist ein rekombinantes Fusionsprotein, das mit biotechnologischen Methoden hergestellt wird. Es besteht aus der modifizierten extrazellulären Domäne des Aktivinrezeptors Typ IIB, der mit einer humanen IgG1-Fc-Domäne verbunden ist. Die Molekülmasse beträgt etwa 76 kDa.
WirkungenLuspatercept (ATC B03XA06 
) bindet an ausgewählte Liganden der TGF-β-Familie (Transforming growth factor beta). Dadurch hemmt es den Smad2/3-Signalweg und ermöglicht die Reifung von Vorläuferzellen in der späten Phase der Erythropoese im Knochenmark und die Wiederherstellung einer effektiven Blutbildung. Dieser Signalweg ist bei den Patientinnen und Patienten übermässig aktiviert. Luspatercept hat eine lange Halbwertszeit von etwa 14 Tagen.
Für die Behandlung einer Anämie:
- Für die Behandlung von Patientinnen und Patienten mit einer transfusionsabhängigen Anämie aufgrund von myelodysplastischen Syndromen mit sehr niedrigem-intermediärem Risiko, die vorgängig nicht mit Erythropoese stimulierenden Wirkstoffen behandelt wurden.
- Für die Behandlung von Patientinnen und Patienten mit einer Anämie, die nicht auf ein Erythropoese-stimulierendes Mittel angesprochen haben und Transfusionen mit 2 oder mehr Erythrozyten-Konzentrat Einheiten über einen Zeitraum von 8 Wochen benötigt hat bei Patientinnen und Patienten mit myelodysplastischen Syndromen mit sehr niedrigem-intermediärem Risiko und Ringsideroblasten.
- Als Monotherapie für die Behandlung einer Anämie bei erwachsenen Patientinnen und Patienten mit einer β-Thalassämie, die regelmässige Erythrozytentransfusionen benötigen.
Gemäss der Fachinformation. Das Arzneimittel wird subkutan gespritzt.
Kontraindikationen- Überempfindlichkeit
- Schwangerschaft
- Patientinnen und Patienten, die eine Behandlung zur Kontrolle des Wachstums von Herden extramedullärer Hämatopoese benötigen.
Die vollständigen Vorsichtsmassnahmen finden sich in der Arzneimittel-Fachinformation.
Unerwünschte WirkungenZu den häufigsten möglichen unerwünschten Wirkungen gehören:
- Infektionskrankheiten
- Elektrolytungleichgewicht
- Schwindelgefühl
- Kopfschmerzen
- Hypertonie
- Dyspnoe
- Gastrointestinale Störungen
- Schmerzen
- Nierenschädigung
- Müdigkeit
- Periphere Ödeme
- Arzneimittel-Fachinformation (CH, USA)
- Komrokji RS. Luspatercept in Myelodysplastic Syndromes: Who and When? Hematol Oncol Clin North Am, 2020, 34(2), 393-400 Pubmed
- Markham A. Luspatercept: First Approval. Drugs, 2020, 80(1), 85-90 Pubmed
- Santini V., Consagra A. How to use luspatercept and erythropoiesis-stimulating agents in low-risk myelodysplastic syndrome. Br J Haematol, 2025, 207(1), 15-26 Pubmed
Interessenkonflikte: Keine / unabhängig. Der Autor hat keine Beziehungen zu den Herstellern und ist nicht am Verkauf der erwähnten Produkte beteiligt.
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