Eplontersen
Arzneimittelgruppen Antisense-TherapeutikaEplontersen ist ein Wirkstoff aus der Gruppe der Antisense-Therapeutika für die Behandlung einer Polyneuropathie im Zusammenhang mit einer hereditären Transthyretin-vermittelten Amyloidose. Die Effekte beruhen auf der Bindung an die mRNA für Transthyretin (TTR) in den Leberzellen, was zur Folge hat, dass TTR nicht gebildet und in das Blut ausgeschieden wird. Das Arzneimittel wird einmal pro Monat subkutan verabreicht. Zu den häufigsten möglichen unerwünschten Wirkungen gehören Erbrechen, eine Reduktion von Vitamin A und Reaktionen an der Injektionsstelle.synonym: Eplontersenum
ProdukteEplontersen wurde in den USA im Jahr 2023 und in der Schweiz im Jahr 2025 als Injektionslösung zugelassen (Wainzua®).
Struktur und EigenschaftenEplontersen ist ein Antisense-Oligonukleotid, das kovalent mit einem Liganden konjugiert ist, der 3 Moleküle GalNAc (N-Acetylgalactosamin) enthält, welche die spezifische Aufnahme in die Leberzellen ermöglichen.
WirkungenEplontersen (ATC N07XX21 
) wird in die Hepatozyten aufgenommen und bindet an die mRNA für Transthyretin (TTR), welche dadurch abgebaut wird. Dies verhindert die Synthese des TTR-Proteins in der Leber und die Sekretion in den Blutkreislauf. Es handelt sich nicht um eine Gentherapie, weil die DNA nicht betroffen ist.
Für die Behandlung erwachsener Patienten mit Polyneuropathie im Stadium 1 und 2 im Zusammenhang mit hereditärer Transthyretin-vermittelter Amyloidose.
DosierungGemäss der Fachinformation. Das Arzneimittel wird einmal pro Monat subkutan gespritzt.
Kontraindikationen- Überempfindlichkeit
Die vollständigen Vorsichtsmassnahmen finden sich in der Arzneimittel-Fachinformation.
InteraktionenEs wurden keine Studien zu Interaktionen durchgeführt.
Unerwünschte WirkungenZu den häufigsten möglichen unerwünschten Wirkungen gehören Erbrechen, eine Reduktion von Vitamin A und Reaktionen an der Injektionsstelle.
siehe auchLiteratur- Arzneimittel-Fachinformation (CH, USA)
- Coelho T. et al. Eplontersen for Hereditary Transthyretin Amyloidosis With Polyneuropathy. JAMA, 2023, 330(15), 1448-1458 Pubmed
- Coelho T. et al. Characteristics of Patients with Hereditary Transthyretin Amyloidosis-Polyneuropathy (ATTRv-PN) in NEURO-TTRansform, an Open-label Phase 3 Study of Eplontersen. Neurol Ther, 2023, 12(1), 267-287 Pubmed
- Nie T. Eplontersen: First Approval. Drugs, 2024, 84(4), 473-478 Pubmed
Interessenkonflikte: Keine / unabhängig. Der Autor hat keine Beziehungen zu den Herstellern und ist nicht am Verkauf der erwähnten Produkte beteiligt.
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