Voretigenneparvovec
Arzneimittelgruppen GentherapeutikaVoretigenneparvovec ist ein Arzneimittel aus der Gruppe der Gentherapeutika für die Behandlung von Patienten mit einem Sehverlust aufgrund einer erblichen Netzhautdystrophie, die auf RPE65-Mutationen beruht. Es handelt sich um das Kapsid eines AAV2-Virus, das die cDNA für das Protein hRPE65 enthält. Das Arzneimittel wird in den subretinalen Raum gespritzt. Die cDNA wird in den Zellkern der Pigmentepithelzellen in der Netzhaut aufgenommen, aber nicht in das Genom integriert. Zu den häufigsten möglichen unerwünschten Wirkungen gehören lokale Reaktionen am Auge. synonym: Voretigenum neparvovecum, Voretigen Neparvovec, Voretigene Neparvovec, AAV2-hRPE65v2
ProdukteVoretigenneparvovec wurde in den USA im Jahr 2017, in der EU im Jahr 2018 und in der Schweiz im Jahr 2020 als Konzentrat und Lösungsmittel zur Herstellung einer Injektionslösung zugelassen (Luxturna®).
Struktur und EigenschaftenBei Voretigenneparvovec handelt es sich um das Kapsid eines Adeno-assoziierten viralen Vektors vom Serotyp 2 (AAV2). Es enthält die cDNA des humanen retinalen Pigmentepithel-spezifischen 65 kDa-Proteins (hRPE65).
WirkungenVoretigenneparvovec (ATC S01XA27 
) ist ein Gentherapeutikum. Das Arzneimittel versorgt die retinalen Pigmentepithelzellen mit einer Kopie des Gens (cDNA), das für das menschliche retinale Pigmentepithel-spezifische 65-Kilodalton-Protein (RPE65) kodiert. Die cDNA wird nicht in das Genom der Wirtszelle aufgenommen. Sie verleibt ausserhalb der Chromosomen im Zellkern.
Wirkmechanismus einer Gentherapie mit AAV als Vektor, zum Vergrössern anklicken. Illustration © PharmaWiki
IndikationenFür die Behandlung von Patienten mit einem Sehverlust aufgrund einer erblichen Netzhautdystrophie, die auf nachgewiesenen biallelischen RPE65-Mutationen beruht und über ausreichend lebensfähige Netzhautzellen verfügen.
DosierungGemäss der Fachinformation. Das Arzneimittel wird in den subretinalen Raum gespritzt. Es darf nicht intravitreal verabreicht werden.
Kontraindikationen- Überempfindlichkeit
- Okuläre oder periokuläre Infektion
- Aktive intraokuläre Entzündung
Die vollständigen Vorsichtsmassnahmen finden sich in der Arzneimittel-Fachinformation.
Unerwünschte WirkungenZu den häufigsten möglichen unerwünschten Wirkungen gehören lokale Nebenwirkungen am Auge:
- Bindehautrötung, Augenentzündung, Augenreizung, Augenschmerzen
- Katarakt
- Erhöhter intraokulärer Druck
- Netzhauteinriss
- Hornhautdellen
- Makulaloch, Makulopathie
- Subretinale Ablagerungen
- Arzneimittel-Fachinformation (CH)
- Patel U. et al. Voretigene Neparvovec: An Emerging Gene Therapy for the Treatment of Inherited Blindness. 2018, CADTH Issues in Emerging Health Technologies, Ottawa (ON): Canadian Agency for Drugs and Technologies in Health Pubmed
- Russell S. et al. Efficacy and safety of voretigene neparvovec (AAV2-hRPE65v2) in patients with RPE65-mediated inherited retinal dystrophy: a randomised, controlled, open-label, phase 3 trial. Lancet, 2017, 390(10097), 849-860 Pubmed
- Voretigene neparvovec-rzyl (Luxturna) for inherited retinal dystrophy. Med Lett Drugs Ther, 2018, 60(1543), 53-55 Pubmed
- Weng C.Y. Bilateral Subretinal Voretigene Neparvovec-rzyl (Luxturna) Gene Therapy. Ophthalmol Retina, 2019, 3(5), 450 Pubmed
Interessenkonflikte: Keine / unabhängig. Der Autor hat keine Beziehungen zu den Herstellern und ist nicht am Verkauf der erwähnten Produkte beteiligt.
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