PharmaWiki - Nusinersen

Nusinersen

Nusinersen ist ein Wirkstoff aus der Gruppe der Antisense-Oligonukleotide, der für die Behandlung der spinalen Muskelatrophie (SMA) eingesetzt wird. Nusinersen erhöht die Bildung des vollständigen SMN-Proteins. Es bindet an die SMN2-prä-mRNA und fördert den Einschluss von Exon 7 in der mRNA. Das Arzneimittel wird intrathekal verabreicht. Zu den häufigsten möglichen unerwünschten Wirkungen gehören Infektionen der unteren und oberen Atemwege und eine Verstopfung.

synonym: Nusinersenum, Nusinersenum natricum, Nusinersen-Natrium, ISIS-SMN_Rx, ISIS 396443

Produkte

Nusinersen wurde in den USA im Jahr 2016 und in der Schweiz und der EU im Jahr 2017 als Lösung zur intrathekalen Injektion durch Lumbalpunktion und als erstes Medikament für die SMA-Behandlung zugelassen (Spinraza®).

Struktur und Eigenschaften

Nusinersen ist ein modifiziertes Antisense-Oligonukleotid.

Wirkungen

Nusinersen (ATC M09AX07 Externer Link ) erhöht die Bildung des vollständigen SMN-Proteins. Es bindet an die SMN2-prä-mRNA und fördert den Einschluss von Exon 7 in der SMN2-mRNA. Dadurch kann funktionsfähiges SMN-Protein gebildet werden. Die Halbwertszeit im Liquor liegt bei 135 bis 177 Tagen.

Indikationen

Für die Behandlung der 5q-assoziierten spinalen Muskelatrophie (SMA).

Dosierung

Gemäss der Fachinformation. Das Arzneimittel wird intrathekal als Lumbalpunktion verabreicht, weil es nicht über die Blut-Hirn-Schranke gelangt.

Kontraindikationen

Überempfindlichkeit

Die vollständigen Vorsichtsmassnahmen finden sich in der Arzneimittel-Fachinformation.

Interaktionen

Arzneimittel-Wechselwirkungen über die CYP450-Enzyme oder Transporter werden als unwahrscheinlich angesehen.

Unerwünschte Wirkungen

Zu den häufigsten möglichen unerwünschten Wirkungen gehören Infektionen der unteren und oberen Atemwege und eine Verstopfung.

siehe auch

Onasemnogen-Abeparvovec, Antisense-Therapeutika

Literatur

Arzneimittel-Fachinformation (CH, EMA, USA)
Chiriboga C.A. et al. Results from a phase 1 study of nusinersen (ISIS-SMN(Rx)) in children with spinal muscular atrophy. Neurology, 2016, 86(10), 890-7 Pubmed
Finkel R.S. et al. Treatment of infantile-onset spinal muscular atrophy with nusinersen: a phase 2, open-label, dose-escalation study. Lancet, 2017, 388(10063), 3017-3026 Pubmed
Haché M. et al. Intrathecal Injections in Children With Spinal Muscular Atrophy: Nusinersen Clinical Trial Experience. J Child Neurol, 2016, 31(7), 899-906 Pubmed

Autor

Interessenkonflikte: Keine / unabhängig. Der Autor hat keine Beziehungen zu den Herstellern und ist nicht am Verkauf der erwähnten Produkte beteiligt.

Weitere Informationen

Produkte anzeigen (Schweiz)