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Givosiran

Givosiran ist ein Wirkstoff aus der Gruppe der small interfering RNA (siRNA), welcher für die Behandlung einer akuten hepatischen Porphyrie eingesetzt wird. Die Effekte beruhen auf der Förderung des Abbaus der Aminolävulinsäure-Synthase-1(ALAS1)-mRNA in den Leberzellen. Dadurch werden die Blutspiegel neurotoxischer Metabolite reduziert. Die Injektionslösung wird einmal pro Monat subkutan gespritzt. Zu den häufigsten möglichen unerwünschten Wirkungen gehören Reaktionen an der Injektionsstelle, Übelkeit, und Erschöpfung. Givosiran interagiert mit CYP450-Isoenzymen.

synonym: Givosiranum, Givosiranum natricum, Givosiran-Natrium

Produkte

Givosiran wurde in der Schweiz im Jahr 2021 als Injektionslösung zugelassen (Givlaari®).

Struktur und Eigenschaften

Givosiran liegt im Arzneimittel als Givosiran-Natrium vor. Es handelt sich um eine doppelsträngige, kleine interferierende Ribonukleinsäure (Small interfering RNA, siRNA).

Wirkungen

Givosiran (ATC A16AX16 Externer Link ) fördert den Abbau der Aminolävulinsäure-Synthase-1(ALAS1)-mRNA in den Leberzellen durch eine RNA-Interferenz. Dadurch sinkt die Konzentration der ALAS1-mRNA.

Dies führt zu geringeren Blutspiegeln der neurotoxischen Zwischenprodukte Aminolävulinsäure (ALA) und Porphobilinogen (PBG), welche für die Symptome der Krankheit verantwortlich sind.

Indikationen

Für die Behandlung einer akuten hepatischen Porphyrie (AHP).

Dosierung

Gemäss der Fachinformation. Das Arzneimittel wird einmal pro Monat als subkutane Injektion verabreicht.

Kontraindikationen

Schwere Überempfindlichkeit

Die vollständigen Vorsichtsmassnahmen finden sich in der Arzneimittel-Fachinformation.

Interaktionen

Givosiran kann mit CYP450-Isoenzymen interagieren.

Unerwünschte Wirkungen

Zu den häufigsten möglichen unerwünschten Wirkungen gehören Reaktionen an der Injektionsstelle, Übelkeit, und Erschöpfung.

siehe auch

Nukleinsäuren

Literatur

Arzneimittel-Fachinformation (CH, USA)
de Paula Brandão P.R., Titze-de-Almeida S.S., Titze-de-Almeida R. Leading RNA Interference Therapeutics Part 2: Silencing Delta-Aminolevulinic Acid Synthase 1, with a Focus on Givosiran. Mol Diagn Ther, 2020, 24(1), 61-68 Pubmed
Gonzalez-Aseguinolaza G. Givosiran - Running RNA Interference to Fight Porphyria Attacks. N Engl J Med, 2020, 382(24), 2366-2367 Pubmed
Honor A., Rudnick S.R., Bonkovsky H.L. Givosiran to treat acute porphyria. Drugs Today (Barc), 2021, 57(1), 47-59 Pubmed
Scott L.J. Givosiran: First Approval. Drugs, 2020, 80(3), 335-339 Pubmed

Autor

Interessenkonflikte: Keine / unabhängig. Der Autor hat keine Beziehungen zu den Herstellern und ist nicht am Verkauf der erwähnten Produkte beteiligt.

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