Risdiplam
Arzneimittelgruppen SpleissmodifikatorenRisdiplam ist ein Wirkstoff aus der Gruppe der Spleissmodifikatoren für die Behandlung der 5q-assoziierten spinalen Muskelatrophie (SMA). Er fördert die Bildung von funktionellem und stabilem SMN-Protein. Die Lösung wird einmal täglich nach dem Essen eingenommen. Zu den häufigsten möglichen unerwünschten Wirkungen gehören Durchfall und ein Hautausschlag. Risdiplam ist ein Substrat von FMO1 und FMO3 und von CYP450-Isoenyzmen. synonym: Risdiplamum, RG7916, RO7034067
ProdukteRisdiplam wurde in den USA im Jahr 2020 und in der Schweiz im Jahr 2021 als Pulver zur Herstellung einer Lösung zum Einnehmen zugelassen (Evrysdi®).
Struktur und EigenschaftenRisdiplam (C22H23N7O, Mr = 401.5 g/mol)
Risdiplam (ATC M09AX10 
) fördert die Bildung von funktionellem und stabilem SMN-Protein. Die Effekte beruhen auf der Korrektur der Spleissung von SMN2. Risdiplam ist ein Spleissmodifikator der prä-mRNA von SMN2 (survival of motor neuron 2). Die Halbwertszeit beträgt etwa 50 Stunden.
Für die Behandlung der 5q-assoziierten spinalen Muskelatrophie (SMA).
DosierungGemäss der Fachinformation. Das Arzneimittel wird einmal täglich zur selben Tageszeit nach dem Essen eingenommen.
Kontraindikationen- Überempfindlichkeit
Die vollständigen Vorsichtsmassnahmen finden sich in der Arzneimittel-Fachinformation.
InteraktionenRisdiplam ist ein Substrat von FMO1 und FMO3 und von CYP1A1, 2J2, 3A4 und 3A7.
Unerwünschte WirkungenZu den häufigsten möglichen unerwünschten Wirkungen gehören Durchfall und ein Hautausschlag.
Literatur- Arzneimittel-Fachinformation (CH, USA)
- Baranello G. et al. Risdiplam in Type 1 Spinal Muscular Atrophy. N Engl J Med, 2021, 384(10), 915-923 Pubmed
- Dhillon S. Risdiplam: First Approval. Drugs, 2020, 80(17), 1853-1858 Pubmed
- Poirier A. et al. Risdiplam distributes and increases SMN protein in both the central nervous system and peripheral organs. Pharmacol Res Perspect, 2018, 6(6), e00447 Pubmed
- Sturm S. et al. A phase 1 healthy male volunteer single escalating dose study of the pharmacokinetics and pharmacodynamics of risdiplam (RG7916, RO7034067), a SMN2 splicing modifier. Br J Clin Pharmacol, 2019, 85(1), 181-193 Pubmed
Interessenkonflikte: Keine / unabhängig. Der Autor hat keine Beziehungen zu den Herstellern und ist nicht am Verkauf der erwähnten Produkte beteiligt.
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