Alipogentiparvovec
Arzneimittelgruppen GentherapeutikaAlipogentiparvovec ist ein Wirkstoff aus der Gruppe der Gentherapeutika, der zur Behandlung der familiären Lipoproteinlipasedefizienz eingesetzt wird, eine sehr seltene Erkrankung des Fettstoffwechsels. Es handelt sich um eine Gentherapie, bei welcher eine hochaktive Variante des Gens für die Lipoproteinlipase mithilfe eines viralen Vektors in das Muskelgewebe eingeschleust wird. Das Arzneimittel wird einmalig mehrmals in die Beinmuskulatur gespritzt. Zu den häufigsten möglichen unerwünschten Wirkungen gehören Beinschmerzen, Kopfschmerzen, Müdigkeit und eine erhöhte Körpertemperatur. Alipogentiparvovec wurde als erste Gentherapie in Europa zugelassen. synonym: Alipogene tiparvovec, AMT-010, AAV1-LPLS447X
ProdukteAlipogentiparvovec ist in der EU seit dem Jahr 2012 als Injektionslösung zugelassen (Glybera®). Es war die erste Gentherapie, welche in Europa freigegeben wurde. Der hohe Preis des Arzneimittels wird kontrovers diskutiert.
Struktur und EigenschaftenDas Arzneimittel enthält eine hochaktive Variante des Lipoproteinlipase-Gens (LPLS447X) in einem viralen Vektor. Dieser besteht aus:
- Proteinhülle vom Adeno-assoziierten Virus Serotyp 1 (AAV1)
- Cytomegalievirus-Promotor
- Woodchuck Hepatitis-Virus posttranskriptionales regulatorisches Element
- AAV2-abgeleitete endständige invertierte repetitive Sequenzen (inverted terminal repeats)
Alipogentiparvovec (ATC C10AX10 
) enthält das Gen für die Lipoproteinlipase, welche im Muskel nach der Verabreichung gebildet wird. Das Virus kann sich im Körper nicht vermehren und das Gen wird nicht in die menschliche DNA integriert sondern befindet sich extrachromosomal.
Wirkmechanismus einer Gentherapie mit AAV als Vektor, zum Vergrössern anklicken. Illustration © PharmaWiki
IndikationenZur Behandlung der familiären Lipoproteinlipasedefizienz (LPLD) mit Pankreatitis-Schüben.
DosierungGemäss der Fachinformation. Das Arzneimittel wird einmalig mehrmals intramuskulär in die Muskulatur der Beine gespritzt.
KontraindikationenDie vollständigen Vorsichtsmassnahmen finden sich in der Arzneimittel-Fachinformation.
Unerwünschte WirkungenZu den häufigsten möglichen unerwünschten Wirkungen gehören Beinschmerzen, Kopfschmerzen, Müdigkeit und eine erhöhte Körpertemperatur.
Literatur- Arzneimittel-Fachinformation (EMA)
- Burnett J.R., Hooper A.J. Alipogene tiparvovec, an adeno-associated virus encoding the Ser(447)X variant of the human lipoprotein lipase gene for the treatment of patients with lipoprotein lipase deficiency. Curr Opin Mol Ther, 2009, 11(6), 681-91 Pubmed
- Scott L.J. Alipogene tiparvovec: a review of its use in adults with familial lipoprotein lipase deficiency. Drugs, 2015, 75(2), 175-82 Pubmed
- Wierzbicki A.S., Viljoen A. Alipogene tiparvovec: gene therapy for lipoprotein lipase deficiency. Expert Opin Biol Ther, 2013, 13(1), 7-10 Pubmed
- http://www.uniqure.com
Interessenkonflikte: Keine / unabhängig. Der Autor hat keine Beziehungen zu den Herstellern und ist nicht am Verkauf der erwähnten Produkte beteiligt.
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